老年男性骨質(zhì)疏松癥治療藥物的藥物經(jīng)濟學評價.pdf

1、目的:在社會快速發(fā)展的背景下，衛(wèi)生資源有限性與醫(yī)療服務(wù)期望性之間的差距不斷擴大，面對醫(yī)療保險經(jīng)費的限制和醫(yī)療費用上漲之間的矛盾，力求成本最小化和治療最優(yōu)化成為社會共同的目標。藥物經(jīng)濟學在評價藥物有效性和安全性的基礎(chǔ)上，對藥物的成本效果做出綜合判斷，成為為決策者和醫(yī)療支付者提供信息和方法的有力工具。骨質(zhì)疏松癥作為一種老年性疾病，在當今的老齡化社會中產(chǎn)生了沉重的疾病負擔，在眾多的骨質(zhì)疏松癥治療藥物中，尋找安全、有效、經(jīng)濟的藥物具有重要的現(xiàn)實

2、意義。補腎壯骨沖劑與阿侖膦酸鈉片均能夠治療老年男性骨質(zhì)疏松癥，其中阿侖膦酸鈉片療效顯著，已得到全面的證實。而補腎壯骨沖劑作為中成藥，具有自己的特點與優(yōu)勢，對治療老年男性骨質(zhì)疏松癥同樣具有作用。本研究基于社會視角、運用藥物經(jīng)濟學原理，采取多種藥物經(jīng)濟學評價方法并用，觀察補腎壯骨沖劑與阿侖膦酸鈉片治療老年男性骨質(zhì)疏松癥的有效性、安全性和依從性，評價兩種藥物對生存質(zhì)量的改善，并進行經(jīng)濟學分析，旨在為醫(yī)療使用者提供臨床參考，為醫(yī)療決策者提供數(shù)據(jù)

3、支持。
　　 方法:首先使用文獻研究法對骨質(zhì)疏松癥及藥物經(jīng)濟學評價方面的文獻進行檢索和整理，掌握骨質(zhì)疏松癥的臨床癥狀、疾病負擔、用藥基本情況、治療效果、不良反應(yīng)、藥物經(jīng)濟學研究等信息，發(fā)現(xiàn)目前研究所存在的問題，對研究思路進行設(shè)計。然后采集研究數(shù)據(jù)，本研究收集2011年6月至2011年11月之間符合骨質(zhì)疏松癥診斷標準的老年男性患者99例作為研究對象，采用前瞻性隨機對照臨床試驗設(shè)計的方法，將受試者隨機分到補腎壯骨沖劑組、阿侖膦酸鈉片

4、組與碳酸鈣D3片組，單盲法連續(xù)臨床觀察6個月。期間治療方案為:補腎壯骨沖劑組給予補腎壯骨沖劑1包/次，2次/日，1個月后改為1包/次，1次/日+碳酸鈣D3片1片/日;阿侖膦酸鈉片組給予阿侖膦酸鈉片1片/7日+碳酸鈣D3片1片/日;碳酸鈣D3片組給予碳酸鈣D3片1片/日。試驗前效果觀察指標為腰椎和骸部的骨密度、PINP、β-crosslaps、N-MID，并根據(jù)腰椎骨密度變化百分率判斷臨床療效，計算顯效率與有效率。效用指標采用SF—36對

5、使用藥物治療前后的生存質(zhì)量進行評分，計算出生命質(zhì)量調(diào)整年。同時觀察血壓、肝腎功能、生化指標、藥物不良反應(yīng)及終點事件等指標用于評價三組安全性及依從性。根據(jù)研究角度確立成本，將直接成本與間接成本納入成本計算范圍。最后使用以下藥物經(jīng)濟學評價方法進行藥物經(jīng)濟學評估，找出臨床相對較優(yōu)治療藥物。1、決策樹模型分析法:分別選取受試者治療期間的藥物治療有效率、成本、不良反應(yīng)情況等指標構(gòu)建決策樹模型，并通過該模型計算出各組的用藥期望成本與成本效果比。2、

6、成本-效果分析法:對各用藥組臨床療效評價、臨床療效指標進行比較，如果有差異計算成本效果比，數(shù)值越小，經(jīng)濟性越優(yōu);如果無差異則進行最小成本分析，只比較成本的大小，成本低者為佳。3、成本-效用分析法:根據(jù)SF-36中的維度計算終得分，換算出質(zhì)量調(diào)整生命年，再與效用值相比得到成本效用比，結(jié)果參照成本效果閾值判斷標準，ICUR＜人均GDP，藥物具有顯著的成本效用;人均GDP＜ICUR＜3倍人均GDP，藥物成本效用一般;ICUR＞3倍人均GDP，

7、藥物無成本效用的價值。
　　 結(jié)果:
　　 1、決策樹模型分析結(jié)果顯示，補腎壯骨沖劑組成本效果值為4727.734，阿侖膦酸鈉片組為4672.373，期望效益值最大的為阿侖膦酸鈉片組。
　　 2、成本-效果分析顯示，治療6個月后補腎壯骨沖劑組與阿侖膦酸鈉片組的受試者骨密度顯著增加，PINP、β-Crosslaps及N-MID明顯下降，補腎壯骨沖劑組總有效率為96.77％、顯效率為65％;阿侖膦酸鈉片組為100％和

8、69％。兩組之間總有效率與臨床療效指標對比的差異均無統(tǒng)計學意義。由于補腎壯骨沖劑組與阿侖膦酸鈉組效果相當，采用最小成本法分析，結(jié)果為補腎壯骨沖劑組與阿侖膦酸鈉片組的總成本分別為4289.86元和4366.01元，補腎壯骨沖劑組略低于阿侖膦酸鈉片組，差值為76.15元，補腎壯骨沖劑組為最優(yōu)方案。
　　 3、成本-效用分析結(jié)果表明，治療后補腎壯骨沖劑組與阿侖膦酸鈉片組患者的生存質(zhì)量均顯著改善，兩組之間SF-36終得分的差異無統(tǒng)計學意

9、義。每增加一個完整的QALY的成本，補腎壯骨沖劑組是18193.376元，阿侖膦酸鈉片組是18583.682元，數(shù)據(jù)均小于1倍人均GDP;從ICUR值判斷，補腎壯骨沖劑組相對于阿侖膦酸鈉片組每獲得一個額外的QALY要消耗36850元，數(shù)據(jù)介于1倍與3倍人均GDP之間。
　　 結(jié)論:
　　 1、藥物經(jīng)濟學評價各種方法得到的結(jié)果并不是完全一致，從比較的結(jié)果可以看到，兩組藥物數(shù)據(jù)差異非常小，近似于相等，因此可以認為兩種的藥物經(jīng)

10、濟學評價基本相同。本研究結(jié)果再次證實了阿侖膦酸鈉片是治療老年男性骨質(zhì)疏松癥的首選用藥，能顯著增強骨密度，改善骨代謝指標，提高患者的生活質(zhì)量，有較好的依從性與安全性，同時經(jīng)濟性也十分顯著。同時結(jié)果也證實了補腎壯骨沖劑作為中成藥物，在安全、有效、經(jīng)濟方面與阿侖膦酸鈉片十分接近，是值得推廣的老年男性骨質(zhì)疏松癥治療藥物。補腎壯骨沖劑與阿侖膦酸鈉片的療效無明顯差距、藥物經(jīng)濟學評價基本相同，均為治療老年男性骨質(zhì)疏松癥的安全有效經(jīng)濟藥物。
　　

11、 2、藥物經(jīng)濟學評價中研究角度的確立十分重要，涉及到整個研究的設(shè)計，成本確定等，最理想的是從全社會角度出發(fā)。在全社會觀點下的藥物經(jīng)濟學評價，不論所發(fā)生的成本由患者及其家庭、保險公司、醫(yī)保部門、政府負擔，還是由國內(nèi)任何單位或個人的補貼或捐助性質(zhì)的負擔，只要消耗了本國的資源就都是該評價觀點下的成本，最終目標是以有限的藥物資源實現(xiàn)健康產(chǎn)出最大化。在藥物經(jīng)濟學評價過程中，直接非醫(yī)療成本、間接成本、隱性成本經(jīng)常因獲取較困難而被忽略，應(yīng)盡量考慮評

12、價成本的全面性，擴大評價結(jié)果的適用范圍。
　　 3、為減少藥物經(jīng)濟學研究中的混雜偏倚，多種藥物經(jīng)濟學評價方法共同應(yīng)用是一個較好的辦法，可以從不同方向證明同一個問題，如果得到相同的答案，則研究結(jié)果更具有說服力。同時還可通過擴大樣本量增強結(jié)果的可靠性，如果由于實際工作的限制，較大的樣本不可能實現(xiàn)，就要對樣本容量作出估計。
　　 4、中藥有著多成分、多系統(tǒng)、多靶點的綜合效應(yīng)，深受廣大患者的歡迎，但目前中藥的藥物經(jīng)濟學研究發(fā)展仍

13、比較緩慢，一些傳統(tǒng)的藥物經(jīng)濟學評價模式并不能夠滿足其要求?，F(xiàn)在先進的模型法技術(shù)中，適用于長期療效研究的馬爾可夫模型與適合短期療效研究的決策樹模型各有優(yōu)勢，又都有一定的局限性?？梢越Y(jié)合用藥方案特點，找到適應(yīng)中藥療效評價的模式，推動中藥藥物經(jīng)濟學評價方法學進一步向前發(fā)展。
　　 5、SF-36作為效用的測量工具，其普適性較強，但在評價不同疾病的生存質(zhì)量時有一定局限性，不能完全反映疾病患者真實的生存質(zhì)量，只是盡可能反映生存質(zhì)量的變化。

14、在使用SF-36時可針對研究對象的特點，對量表的一些條目進行更換，力求真實反映出患者的生存質(zhì)量情況。
　　 6、我國的《中國藥物經(jīng)濟學評價指南(2011版)》在借鑒國際指南優(yōu)點的基礎(chǔ)上，結(jié)合中國藥物經(jīng)濟學學術(shù)發(fā)展的現(xiàn)狀而制定，在內(nèi)容上涵蓋了藥物經(jīng)濟學評價方法的一般框架和規(guī)范，為學術(shù)界、政府部門以及產(chǎn)業(yè)界進行藥物經(jīng)濟學研究提供了質(zhì)量標準。我國的藥物經(jīng)濟學研究學者們應(yīng)依據(jù)指南明確藥物經(jīng)濟學評價觀點，統(tǒng)一成本收益識別、計量標準、評價方