中醫(yī)辨證規(guī)范與療效評(píng)價(jià)的研究.pdf

1、醫(yī)學(xué)模式的轉(zhuǎn)換，疾病譜的變化，醫(yī)源性、藥源性疾病以及老齡性疾病的增多，預(yù)防保健意識(shí)的增強(qiáng)，國(guó)際社會(huì)對(duì)天然藥物需求日益擴(kuò)大，經(jīng)濟(jì)的全球化和文化的多元化，為中醫(yī)藥發(fā)展提供了廣闊而美好的發(fā)展空間。具有幾千年歷史的傳統(tǒng)中醫(yī)藥與現(xiàn)代科學(xué)技術(shù)相互滲透、互補(bǔ)融匯，逐步實(shí)現(xiàn)中醫(yī)藥現(xiàn)代化和國(guó)際化已是大勢(shì)所趨。
　　 辨證論治是中醫(yī)臨床的核心思想之一，當(dāng)前大多數(shù)中醫(yī)藥科研項(xiàng)目都涉及證和辨證，但因?yàn)樽C尚無統(tǒng)一規(guī)范的分類方法，研究設(shè)計(jì)所采用的分類方法和

2、辨證指標(biāo)比較隨意，導(dǎo)致研究結(jié)果的可重復(fù)性較差，難以被廣泛接受和認(rèn)可，因此規(guī)范證的分類方法和相應(yīng)的辨證指標(biāo)是保證這些項(xiàng)目研究質(zhì)量的重要步驟和關(guān)鍵問題。
　　 現(xiàn)代醫(yī)學(xué)根據(jù)自身學(xué)科特點(diǎn)，建立了以病為中心，在同質(zhì)人群中抽樣開展臨床評(píng)價(jià)的方法學(xué)，得到了學(xué)術(shù)界和社會(huì)的普遍認(rèn)可。但隨著臨床研究的深入開展，現(xiàn)代評(píng)價(jià)體系對(duì)個(gè)體診療、復(fù)雜干預(yù)以及對(duì)患病個(gè)體的評(píng)價(jià)方法和測(cè)量指標(biāo)的缺陷越來越受到人們的重視。這些缺陷直接影響“以人為中心”的中醫(yī)辨證論治

3、的持續(xù)發(fā)展，制約了中醫(yī)藥優(yōu)勢(shì)特色的充分發(fā)揮。如何在臨床流行病學(xué)、循證醫(yī)學(xué)等方法基礎(chǔ)上，根據(jù)中醫(yī)辨證論治以狀態(tài)調(diào)整為導(dǎo)向、個(gè)體化、復(fù)雜干預(yù)的特點(diǎn)，完善現(xiàn)代評(píng)價(jià)體系，用科學(xué)的數(shù)據(jù)對(duì)辨證論治治療效果做出更加完善的評(píng)價(jià)，已經(jīng)成為新時(shí)期中醫(yī)藥發(fā)展的關(guān)鍵問題。
　　 為此我們申請(qǐng)承擔(dān)了“十五”國(guó)家科技攻關(guān)計(jì)劃“中醫(yī)辨證規(guī)范與療效評(píng)價(jià)的研究”課題的研究任務(wù)，研究目標(biāo)為：①建立中醫(yī)臨床研究共性技術(shù)規(guī)范；②為5個(gè)疾病課題的中醫(yī)辨證規(guī)范與療效評(píng)價(jià)研

4、究提供數(shù)據(jù)管理的技術(shù)支持。
　　 在中醫(yī)辨證規(guī)范和中醫(yī)療效評(píng)價(jià)方法這兩方面的研究中，辨證規(guī)范是基礎(chǔ)，也是難點(diǎn)。辨證論治是中醫(yī)臨床的核心思想和方法，對(duì)中醫(yī)臨床療效的評(píng)價(jià)必須考慮辨證論治的特點(diǎn)。
　　 通過梳理和系統(tǒng)研究，我們按照概念－分類原則－辨證指標(biāo)－應(yīng)用范圍的線索將中醫(yī)證分為：?jiǎn)渭兊闹嗅t(yī)證、基于病的中醫(yī)證(病證)、基于方藥療效的中醫(yī)證(方證，適應(yīng)證)，按照這條線索，有助于幫助研究者理清思路，根據(jù)不同的研究方法和研究目的

5、設(shè)計(jì)辨證。根據(jù)研究基礎(chǔ)和研究任務(wù)，現(xiàn)階段我們將方證(適應(yīng)證)的辨證規(guī)范化作為研究的主要方向。
　　 按照“從實(shí)踐中來，到實(shí)踐中去”的基本思想，我們從各級(jí)科研課題和新藥臨床研究中總結(jié)歸納經(jīng)驗(yàn)，形成理論雛形，進(jìn)入研究實(shí)踐中驗(yàn)證，再修正，再驗(yàn)證，重點(diǎn)解決了3項(xiàng)關(guān)鍵技術(shù)(中醫(yī)藥臨床療效評(píng)價(jià)應(yīng)充分考慮中藥的3個(gè)顯著特點(diǎn)，中藥適應(yīng)證設(shè)計(jì)與效應(yīng)評(píng)價(jià)方法，引入了盲態(tài)評(píng)價(jià)技術(shù)、探索性臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)、個(gè)案研究方案設(shè)計(jì)技術(shù)、SAS編程統(tǒng)計(jì)分析技術(shù)等

6、臨床評(píng)價(jià)技術(shù)成果)，制定了中醫(yī)藥干預(yù)目標(biāo)病證的證候設(shè)計(jì)技術(shù)規(guī)程、目標(biāo)病證干預(yù)效應(yīng)評(píng)價(jià)技術(shù)規(guī)程、中醫(yī)藥臨床研究干預(yù)對(duì)照選擇技術(shù)規(guī)程、多中心臨床研究隨機(jī)化方案設(shè)計(jì)技術(shù)規(guī)程等14項(xiàng)技術(shù)規(guī)范。
　　 我們研制建設(shè)了電子CRF和數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)和中心隨機(jī)化分配系統(tǒng)等軟硬件系統(tǒng)，向5個(gè)疾病課題研究提供數(shù)據(jù)采集、數(shù)據(jù)管理、中心隨機(jī)化分配等技術(shù)支持。引進(jìn)并完善了數(shù)據(jù)與安全監(jiān)察技術(shù)。
　　 中醫(yī)臨床研究共性技術(shù)規(guī)范的研究成果在本項(xiàng)目各課題組研

7、討交流會(huì)議上報(bào)告，并多次在全國(guó)性的學(xué)術(shù)會(huì)議上報(bào)告。我們所承擔(dān)的中藥干預(yù)性治療臨床研究方案關(guān)于受試人群的選擇，設(shè)計(jì)了“研究藥物適應(yīng)證候辨證標(biāo)準(zhǔn)”，不再籠統(tǒng)地稱為“證候診斷標(biāo)準(zhǔn)”；設(shè)計(jì)了“目標(biāo)疾病綜合療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)”(可以簡(jiǎn)稱為“綜合療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)”)，不再籠統(tǒng)的稱為“證候療效標(biāo)準(zhǔn)”；設(shè)計(jì)“研究藥物目標(biāo)效應(yīng)指標(biāo)量化分級(jí)標(biāo)準(zhǔn)”，不再籠統(tǒng)的稱為“證候分級(jí)量化標(biāo)準(zhǔn)”，獲得了研究參加機(jī)構(gòu)專家的認(rèn)可。本項(xiàng)目的5個(gè)疾疾病題臨床研究受試人群的證候辨證標(biāo)準(zhǔn)的設(shè)

8、計(jì)，也體現(xiàn)了干預(yù)措施所針對(duì)的疾病和證候?qū)傩?，選擇針對(duì)目標(biāo)疾病的效應(yīng)指標(biāo)作為主要療效指標(biāo)。
　　 電子CRF和數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)，已經(jīng)有48項(xiàng)臨床研究122家單位通過該系統(tǒng)報(bào)告了21027例研究數(shù)據(jù)，其中本項(xiàng)目有5個(gè)疾病課題8項(xiàng)臨床研究共計(jì)5876例通過電子CRF報(bào)告研究數(shù)據(jù)(其中證候?qū)W研究4062例，療效評(píng)價(jià)研究1814例)，并提供了雙份錄入一致性的核對(duì)(數(shù)據(jù)雙份錄入不一致的提醒核對(duì)數(shù)據(jù)647779次)，電子數(shù)據(jù)邏輯審查(發(fā)出疑問數(shù)據(jù)