艾曲泊帕治療成人慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥的臨床研究.pdf

1、研究背景：
　　原發(fā)免疫性血小板減少癥(Primary immune thrombocytopenia，ITP)既往亦稱特發(fā)性血小板減少性紫癜（idiopa thicthrombocyto penicpurpura，ITP），是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數(shù)的1/3，其發(fā)病機(jī)制主要包括兩個(gè)方面:①體液和細(xì)胞免疫介導(dǎo)的血小板過度破壞;②體液和細(xì)胞免疫介導(dǎo)的巨核細(xì)胞數(shù)量和質(zhì)量異常，導(dǎo)致血小板生成不足。慢性ITP是指

2、血小板減少持續(xù)超過12個(gè)月的ITP患者。艾曲泊帕(eltrombopag)為小分子非肽類血小板生成素(thrombopoietin，TPO)受體激動(dòng)劑，能與巨核細(xì)胞的TPO受體(TPO-R，c-Mpl)結(jié)合，從而刺激巨核細(xì)胞的分化和血小板的生成。國內(nèi)外一系列臨床研究表明，無論短期或者長期治療ITP，艾比泊帕都能明顯增加血小板計(jì)數(shù)，有效控制出血癥狀，減少或者中斷伴隨的ITP治療，并且具有良好的耐受性，是ITP患者治療的新希望。
　　

3、目的：
　　研究艾曲泊帕治療成人慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥的療效及安全性。
　　方法：
　　入組后的所有受試者均接受艾曲泊帕（eltrombopag，葛蘭素史克公司產(chǎn)品）治療，可選擇給藥依次劑量有:25mg、50mg、75mg。起始劑量均為25mg/d，口服給藥，治療期間每周復(fù)查CBC，根據(jù)血小板計(jì)數(shù)調(diào)整給藥劑量及給藥頻率使血小板計(jì)數(shù)維持在≥50×109/L，具體為:若連續(xù)兩周血小板計(jì)數(shù)＜50×109/L，依次調(diào)整劑量

4、至50mg/d、75mg/d，最大劑量不超過75mg/d;若血小板計(jì)數(shù)連續(xù)兩周＞150×109/L，可依次減少給藥劑量或降低給藥頻率，可采取隔日一次、隔3日一次、隔4日一次、6次/周或者其他給藥頻率;若血小板計(jì)數(shù)＞250×109/L，則停藥直到血小板計(jì)數(shù)≤100×109/L后再繼續(xù)用藥。于6周后進(jìn)行療效和安全性評(píng)價(jià)，評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)參照國內(nèi)外ITP專家共識(shí)[4]。
　　結(jié)果：
　　15例入組患者男性患者9例，女性患者6例，中位年齡5

5、4歲(24～85)。治療前外周血小板數(shù)為4～27×109/L，平均值為15.3×109/L，其中5例患者治療前外周血小板≥20×109/L。治療6周后外周血小板計(jì)數(shù)平均值73.3(11～247)×109/L，中位血小板計(jì)數(shù)59×109/L，10例(66.7％)血小板計(jì)數(shù)≥50×109/L，7例R(46.7％)，4例CR(26.7％)，4例NR(26.7％)，總有效率為73.3％。治療期間12例(80％)至少一次血小板計(jì)數(shù)≥50×109/