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1、具有藥物活性的大分子在生物醫(yī)藥迅猛發(fā)展的今天發(fā)揮著越來(lái)越重要的作用,其本身的結(jié)構(gòu)特點(diǎn)和性質(zhì)使其在醫(yī)藥治療等領(lǐng)域的作用是普通的小分子難以企及的,本論文主要在具有基因治療功能的高分子非病毒基因載體和急救復(fù)蘇功能的羥乙基淀粉硝酸酯這兩方面做了相關(guān)工作。
基因治療通過(guò)基因載體將治病基因?qū)氩』嫉奶禺惣?xì)胞以治療心血管、神經(jīng)和癌癥等疾病。尋找安全高效的非病毒基因載體一直是基因治療以及生物材料領(lǐng)域中的前沿課題。聚乙烯亞胺(PEI)由于具
2、有高基因轉(zhuǎn)染效率、易于修飾、攜帶外源基因容量大等特點(diǎn),已經(jīng)引起了廣泛的關(guān)注。但是另一方面,其細(xì)胞毒性過(guò)大等問(wèn)題限制了這類(lèi)載體的進(jìn)一步發(fā)展,本論文就是針對(duì)如何提高PEI的轉(zhuǎn)染效率和細(xì)胞相容性等相關(guān)問(wèn)題,設(shè)計(jì)和合成了聚乙烯亞胺的衍生物,通過(guò)相關(guān)實(shí)驗(yàn)證明了新得到的載體具有相對(duì)高的基因轉(zhuǎn)染效率和相對(duì)低的細(xì)胞毒性,是一種新型的雙親性的高分子非病毒基因載體。
本論文論述了一種創(chuàng)新急救復(fù)蘇藥的制備方法,即多元硝基羥乙基淀粉的臨床前研究。
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