葉蓉ghd病例分享

1、重組人生長(zhǎng)激素注射液治療兒童GHD 病例分享,復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院內(nèi)分泌遺傳代謝科,1,患者基本信息,患者姓名：DYQ 出生日期： 2009 年 10 月 26日基線訪視： 2014 年 9 月 19日性別：男民族：漢族,2,治療前(基線期)患者基本情況(1),3,主訴孩子長(zhǎng)得慢，一直比同齡的孩子矮，發(fā)現(xiàn)身材矮小3年余既往史否認(rèn)接受過(guò)生長(zhǎng)激素藥物等治療無(wú)慢性疾病病史或其他伴隨疾

2、病 無(wú)手術(shù)史無(wú)特殊藥品、無(wú)過(guò)敏史,治療前(基線期)患者基本情況(2),生長(zhǎng)發(fā)育身高： 101 cm 體重： 14.2 kg  足月剖宮產(chǎn)，孕41周，出生50cm，3.4kg ，父親 172 母親158年生長(zhǎng)速率(cm/年): 3身高在正常兒童生長(zhǎng)曲線第 3 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □ Ⅳ □ Ⅴ男性睪丸體積： 右

3、 2 ml 左 2 ml 骨齡： 2歲（GP法）,4,治療前(基線期)患者基本情況(3),1. GH激發(fā)試驗(yàn)結(jié)果,5,2．垂體MRI檢查：未見(jiàn)明顯異常3．骨齡X線檢查： 2歲（GP法）,治療前(基線期)患者基本情況(4),血常規(guī) 正常尿常規(guī) 正常血生化 肝腎功能正常 堿性磷酸酶 198 鈣 2.39 磷1.23 （正常）乙型肝炎病毒檢測(cè) HBsAg（-） 抗-HBs 10

4、.19 HBeAg（-） 抗-HBe（-） 抗-HBc 0.41 (正常)血脂 總膽固醇 4.18 甘油三酯 0.75 高密度脂蛋白1.03 低密度脂蛋白 2.59 （正常）全脊柱正側(cè)位X線檢查 未見(jiàn)明顯異常心電圖 竇性心率,6,治療前(基線期)患者基本情況(5),甲狀腺功能 正?？崭挂葝u素 正常空腹血糖 正常 [如出現(xiàn)空腹血糖受損（空腹血糖≥5.6 mmol/L）時(shí)采用口服糖耐量試

5、驗(yàn)，即OGTT（0，2h）試驗(yàn)進(jìn)行復(fù)檢]糖化血紅蛋白（HbA1c） 5.1 （正常）血皮質(zhì)醇 8.82 （正常）促腎上腺皮質(zhì)激素 22.2（正常）染色體核型 男性未做IGF-1 52.2 IGFBP-3 1.92 （正常）,7,診斷,生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）診斷要點(diǎn)身高低于同地區(qū)同年齡同性別正常健康兒童-2SD或第3百分位生長(zhǎng)速度低于4cm/年GH激發(fā)試驗(yàn)，GH峰值<10ng/dL骨齡落后實(shí)際年齡2歲以

6、上排除其他疾病,8,處方信息,處方 （賽增水劑）2014.10.14：身高102cm 體重14kg處方劑量: 0.1-0.12 IU /d處方周期: 12 周處方rhGH,9,訪視1 治療記錄(1),訪視1時(shí)間: 治療后第 12 周±5天訪視時(shí)間： 2015 年 1 月 16 日生長(zhǎng)發(fā)育身高： 105.2 cm體重： 15 kg  年生長(zhǎng)速率(cm/年)

7、: 12.8身高在正常兒童生長(zhǎng)曲線第 3- 10 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □ Ⅳ □ Ⅴ,10,訪視1 治療記錄(2),不良事件 無(wú)伴隨治療 無(wú)合并用藥和其他治療,11,訪視1 治療記錄(3),血、尿常規(guī) 正常 血生化 肝腎功能正常 堿性磷酸酶 208 鈣3.5 磷 1.34甲狀腺功能 TSH 4.86 TT3 122.6 TT4 7.5

8、5血脂系列 總膽固醇 3.8 甘油三酯 1.1 高密度脂蛋白 1.71 低密度脂蛋白3.1空腹胰島素 8空腹血糖 4.0糖化血紅蛋白（HbA1c） 5.2IGF-1 108* IGFBP-3 3.32*在用藥期連續(xù)3次IGF-1隨訪檢測(cè)超過(guò)同年齡、同性別正常平均值+2SD，可依據(jù)患者具體情況考慮減量或停藥,12,訪視1 治療記錄(4),13,處方 處方劑量: 0.1-0.12 IU/kg/d處方周期: 1

9、2 周其它處方：無(wú),訪視2 治療記錄(1),訪視2（治療后第 24 周±5天） (選擇6個(gè)月復(fù)查的訪視結(jié)果)訪視時(shí)間： 2015 年 4 月 16 日生長(zhǎng)發(fā)育身高： 107.4 cm體重： 15.8 kg  年生長(zhǎng)速率(cm/年) : 8.8身高在正常兒童生長(zhǎng)曲線第 3-10 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □

10、Ⅳ □ Ⅴ,14,訪視2 治療記錄(2),不良事件 無(wú)伴隨治療 無(wú)合并用藥和其他治療,15,訪視2 治療記錄(3),血、尿常規(guī) 正常血生化 肝腎功能正常 堿性磷酸酶 234 鈣 2.6 磷 1.7甲狀腺功能 TSH 5.09 TT3 134.3 TT4 0.78 （正常）血脂系列 總膽固醇 3.23甘油三酯1.11高密度脂蛋白1.90 低密度脂蛋白 3.0空腹胰島素 18空腹血糖 4.2糖化血紅蛋

11、白（HbA1c） 5.5IGF-1 140 IGFBP-3 3.65,16,訪視2 治療記錄(4),處方 處方劑量: 0.1-0.12IU /kg/d處方周期: 12 周其它處方：無(wú),17,訪視3 治療記錄(1),訪視3時(shí)間: 治療后第 36 周±5天生長(zhǎng)發(fā)育身高： 109.9 cm體重： 15.9kg  年生長(zhǎng)速率(cm/年) : 10身高在正常兒童生長(zhǎng)曲線第

12、 3-10 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □ Ⅳ □ Ⅴ骨齡： 3 歲,18,訪視3 治療記錄(2),不良事件 無(wú)伴隨治療 無(wú)合并用藥和其他治療,19,訪視3 治療記錄(3),血、尿常規(guī)正常血生化 肝腎功能正常 堿性磷酸酶201 鈣 2.45 磷 1.56（正常）甲狀腺功能 TSH 6.86 TT3 147.2 TT4 8.25 （正常）血脂系列（總膽固醇、甘油三酯

13、、高密度脂蛋白、低密度脂蛋白）總膽固醇 4.20甘油三酯 0.88高密度脂蛋白 1.23低密度脂蛋白 3.01空腹胰島素 15空腹血糖 5.1糖化血紅蛋白（HbA1c）4.9IGF-1 146 IGFBP-3 4.3,20,訪視3 治療記錄(4),處方 處方劑量: 1.6 IU /kg/d處方周期: 12 周其它處方：無(wú),21,訪視4 治療記錄(1),訪視4時(shí)間: （治療后第 48 周±5

14、天)訪視時(shí)間： 2015 年 10 月 15 日生長(zhǎng)發(fā)育身高： 112.6 cm體重： 17 kg  年生長(zhǎng)速率(cm/年) : 10.8身高在正常兒童生長(zhǎng)曲線第 10-25 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □ Ⅳ □ Ⅴ,22,訪視4 治療記錄(2),不良事件 無(wú)伴隨治療 無(wú)合并用藥和其他治療,23,訪視4 治療記錄(3),血尿常規(guī)

15、 正常血生化 肝腎功能正常 堿性磷酸酶202 鈣 2.45 磷 1.28甲狀腺功能 TSH 3.9 TT3 115.4 TT4 10.15 （正常）血脂系列 總膽固醇4.25甘油三酯0.80高密度脂蛋白1.06低密度脂蛋白 2.67空腹胰島素 17空腹血糖 4.0糖化血紅蛋白（HbA1c）5.2IGF-1 141 IGFBP-3 4.06,24,訪視4 治療記錄(4),處方 處方劑量: 0.1-0.

16、12IU /kg/d處方周期: 10 周其它處方：無(wú),25,訪視5 治療記錄(1),訪視5時(shí)間: 最終訪視報(bào)告（治療后第 58 周±5天） 生長(zhǎng)發(fā)育身高： 114.4 cm體重： 17.7 kg  年生長(zhǎng)速率(cm/年) : 10.8身高在正常兒童生長(zhǎng)曲線第 10-25 百分位Tanner分期： √ Ⅰ □ Ⅱ □ Ⅲ □ Ⅳ □ Ⅴ骨齡：

17、3.5歲停藥原因：經(jīng)濟(jì)原因,26,訪視5 治療記錄(2),不良事件 無(wú) 伴隨治療 無(wú)合并用藥和其他治療,27,訪視5 治療記錄(3),骨齡X線檢查 3.5y全脊柱正側(cè)位X線檢查 未見(jiàn)明顯異常心電圖 竇性心率血尿常規(guī)正常血生化 肝腎功能 堿性磷酸酶203 鈣 2.40 磷 1.4 甲狀腺功能 TSH 6.1 TT3 145.1 TT4 8.01血脂系列 總膽固醇3.9 甘油三酯0.81 高密度脂蛋白1.9

18、低密度脂蛋白 3.2空腹胰島素 11空腹血糖 4.0糖化血紅蛋白（HbA1c）5.3IGF-1 167 IGFBP-3 3.1,28,病例總結(jié),患者性別: 男 年齡: 5 歲,診斷: GHD賽增®劑量 0.1-0.12 IU /kg/d， 治療時(shí)間: 58周安全性 治療期間無(wú)不良事件其它安全性指標(biāo)：如IGF-1， 糖代謝各項(xiàng)指標(biāo)，甲狀腺功能等無(wú)異常改變患兒及其家屬的滿意度如何: 對(duì)于治療效果滿意，但經(jīng)