臨床試驗隨機化設計的勢與樣本量以及最優(yōu)分配.pdf

1、在臨床試驗中各種各樣的隨機化設計有著廣泛的應用。對于隨機化設計的研究目前比較熱點的問題是勢與樣本量的相關討論。通常我們忽略分配的隨機性即認為是固定設計來計算隨機化設計的樣本量，但事實表明如果使用如此計算出的樣本量時以很大的概率無法達到目標勢。當使用隨機化設計時，對于固定的樣本量分配到各個組的病人數是一個隨機變量，因此隨機化設計的勢函數對于固定的樣本量也是一個隨機變量，有必要對隨機化設計的勢和樣本量進行深入的研究。本文我們首先對優(yōu)效性雙臂

2、臨床試驗和包含安慰劑的非劣效性三臂臨床試驗隨機化設計給出了隨機勢函數并討論了其性質，通過把勢函數進行泰勒展開可以發(fā)現，由于使用了隨機化使勢相比于固定設計時有所損失，但損失并不是很大。隨后基于勢函數推導了隨機化設計對于勢的不同要求所定義的三個樣本量的計算公式，通過實際的模擬計算結果我們可以發(fā)現樣本量n1比樣本量n0相差很小甚至相等，但樣本量n2比n0相差很顯著，這說明想以高概率達到目標勢需要更多的樣本量。通過比較還可以發(fā)現反應自適應隨機化