有效自適應(yīng)設(shè)計方法及漸近性質(zhì)的研究.pdf

1、現(xiàn)代醫(yī)學(xué)和藥物學(xué)的發(fā)展使得各種疾病的新療法層出不窮。在其推廣前，必須經(jīng)過廣泛、大量、嚴(yán)格的臨床試驗，來驗證這些新療法是否具有更可靠的療效以及較弱的副作用。這種試驗包括在新舊療法組之間、療法組與控制組的之間實施對比等等。眾所周知，這些試驗是充滿變數(shù)且不斷做出復(fù)雜決斷的過程，這就要求試驗設(shè)計應(yīng)該具備可變動性，以便于在試驗過程中對其進(jìn)行調(diào)整。在這種情況下，適應(yīng)性設(shè)計(adaptive design)應(yīng)運(yùn)而生。
　　 目前尚沒有全球公認(rèn)

2、的“適應(yīng)性設(shè)計”的定義，一般認(rèn)為，適應(yīng)性設(shè)計(adaptive design)是指在試驗開始之后，在對試驗的整體性與有效性不被破壞的前提下，依據(jù)前期試驗所得的部分結(jié)果調(diào)整后續(xù)試驗方案，從而及時發(fā)現(xiàn)與更正試驗設(shè)計之初的一些不合理假設(shè)，以減少研究成本，縮短研究周期的一大類研究設(shè)計方法的總稱。之所以要采用適應(yīng)性設(shè)計，是因為試驗開始時，研究者沒有足夠的信息去設(shè)計一個完美的臨床試驗，但他們應(yīng)當(dāng)盡量避免臨床試驗失敗(或不能反映藥物真實的療效和安全性

3、)的風(fēng)險，并且在不破壞試驗的整體性與有效性的情況下，應(yīng)當(dāng)加快研究效率。試驗過程中可進(jìn)行如下項目的調(diào)整：樣本量、劑量、試驗對象、受試者分配比例、入選及排出標(biāo)準(zhǔn)、統(tǒng)計方法等等。
　　 自適應(yīng)隨機(jī)有三方面的研究內(nèi)容：分配比例、功效以及方差。本文立題是圍繞臨床適應(yīng)性設(shè)計的分配方法這個側(cè)重點，在對以往經(jīng)典方法的總結(jié)和分析的基礎(chǔ)上，提出了一類新的有效自適應(yīng)設(shè)計方法Adjustable Efficient randomized adaptiv