左卡尼汀治療假肥大型肌營養(yǎng)不良的臨床療效觀察.pdf

1、背景:假肥大型肌營養(yǎng)不良是一類由基因缺陷導(dǎo)致的原發(fā)性進(jìn)行性骨骼肌疾病。目前尚無可以完全治愈的方法，經(jīng)典的糖皮質(zhì)激素等藥物治療雖能延緩患兒的病情進(jìn)展，且有較大的副作用。
　　 目的:觀察左卡尼汀治療假肥大型肌營養(yǎng)不良患兒的臨床療效及其對患兒生活質(zhì)量有無改善作用。
　　 方法:1.收集2012年在重慶醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院門診就診，臨床診斷為假肥大型肌營養(yǎng)不良的患兒，共26例，并按是否服用左卡尼汀分為實(shí)驗(yàn)組和對照組。2.囑患兒

2、每兩月隨訪1次，共隨訪4月，并記錄每次就診時(shí)的血清肌酶值;第1次及4月后第3次就診時(shí)對實(shí)驗(yàn)組患兒及家屬進(jìn)行生活質(zhì)量調(diào)查。3.對記錄的血清肌酶值及PedsQLTM4.0分?jǐn)?shù)進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析。4.對PedsQLTM4.0中的生理功能模塊進(jìn)行詳細(xì)分析。
　　 結(jié)果:1.實(shí)驗(yàn)組用藥后血清肌酶有下降，且差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P＜0.05)。2.實(shí)驗(yàn)組CK、CK-MB及LDH下降率和對照組相比，其差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義(P＜0.05)。3.實(shí)驗(yàn)組Peds