廣西地區(qū)104例兒童中、重型血友病A的臨床表現及治療現狀分析.pdf

1、目的:回顧性分析廣西地區(qū)104例兒童中、重型血友病A的臨床表現特點及治療現狀，為兒童血友病的診治提供臨床資料。
　　方法:收集2011年1月至2016年10月在廣西醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院確診的104例兒童中、重型血友病A的臨床資料，對其出血表現、并發(fā)癥發(fā)生及替代治療情況進行回顧性分析，采用卡方檢驗、t檢驗進行統(tǒng)計學分析，以P＜0.05為差異有統(tǒng)計學意義。
　　結果:
　　1、104例血友病A患兒中，中型組60例，重型組4

2、4例，中型及重型組比例分別為57.7％、42.3％;家族史陽性率15.4％，其中中型、重型組分別為11.7％、20.5％。組間比較無顯著性差異（P=0.207）。
　　2、中型與重型組患兒的平均首次出血年齡分別為2.86±2.62歲、1.56±1.60歲，平均首次關節(jié)出血年齡分別為5.44±2.34歲、4.48±2.70歲，其中，中型組首次出血原因以外傷后出血(68.3％)為主，重型組則以自發(fā)出血(68.2％)為主。以上兩組之間比

3、較均具有顯著性差異(P=0.000)。其中共有14例以顱內出血為首發(fā)出血部位，發(fā)生率為13.5％，死亡率為0％，中重型組各7例，發(fā)生率分別為11.7％、15.9％。
　　3、觀察期出血情況:
　　1)出血部位:104例血友病患兒出血部位涉及皮膚及淺表黏膜、關節(jié)腔、內臟甚至顱內等。其中皮膚及淺表黏膜出血84例，發(fā)生率80.77％;關節(jié)腔出血33例，發(fā)生率31.73％;內臟出血5例，發(fā)生率4.8％;顱內出血1例，發(fā)生率0.96％

4、。
　　(2)出血程度:中型組臨床出血程度以輕度為主（39例，65.0％），其次為中度（13例，21.7％）、極重度（8例，13.3％）、重度(0例，0％);重型組臨床出血程度亦多為輕型（27例，61.4％），其次為中度和極重度（各8例，均占18.2％）、重度（1例，2.2％）。兩組間出血嚴重程度比較無顯著性差異（P=0.143）。
　　(3)出血頻率:未進行預防治療的中度以上出血患兒中，中、重型組分別為18、13例，發(fā)生率

5、分別為30、29.5％，年平均出血頻率分別為(9.5±13.09)次和(12.13±13.66)次。兩組間比較無顯著性差異（P=0.514）。
　　(4)關節(jié)受累情況:本研究104例血友病A患兒中，有靶關節(jié)形成者27例，發(fā)生率為26.0％，其中中型組12例，重型組15例;有14例合并關節(jié)畸形，中、重型組各有7例，概率依次為11.7％、15.9％。以上兩組間比較差異均具有統(tǒng)計學意義（P=0.000）。關節(jié)畸形發(fā)生平均年齡為9.5歲，

6、以學齡期最多;關節(jié)畸形發(fā)生部位以踝關節(jié)及膝關節(jié)居多，分別占41％和32％，其次見于肘關節(jié)，占18％，肩關節(jié)和腕關節(jié)畸形分別占5％和4％。
　　5、替代治療:104例患兒中，66例接受過替代治療，其中55例為按需治療，11例為預防治療。觀察期內，按需治療患兒關節(jié)畸形發(fā)生率為21.8％，預防治療患兒均無關節(jié)畸形，兩組間差異有統(tǒng)計學意義（P=0.02）。7例患兒在進行預防治療時已存在關節(jié)出血，預防治療前后關節(jié)出血次數分別為(3.3±1.

7、6)次/月、(1.2±1.3)次/月。
　　6、年FⅧ使用情況:中、重型組年均FⅧ費用分別為(0.77±1.06)萬和(1.84±1.89)萬;年均FⅧ單位數(IU)分別為(92.6±78.1)IU/kg、(326.1±123.7) IU/kg，組間比較差異均具有顯著差異（P=0.000）。
　　結論:
　　(1)關節(jié)腔出血是導致關節(jié)畸形的主因，多受累于踝關節(jié)、膝關節(jié)等負重關節(jié);
　　(2)血友病A的出血表現存在