臨床決策分析基本內(nèi)容一次課

1、循證醫(yī)學(xué)——終極目標(biāo),發(fā)現(xiàn)問(wèn)題尋找證據(jù)“篩選”證據(jù)綜合評(píng)判——做出好的決策,,定義基本特征步驟基本方法舉例,臨床決策分析(clinical decision analysis),決策（decision making）？,,,,,走哪條路？,時(shí)間 風(fēng)險(xiǎn) 勇氣 ……,目標(biāo),決策（decision making）？,為實(shí)現(xiàn)預(yù)定目標(biāo)，在現(xiàn)有條件（環(huán)境）下，從若干可選方案中選擇最佳方案的過(guò)程

2、。在臨床實(shí)踐中，醫(yī)生隨時(shí)會(huì)面對(duì)診斷和治療決策問(wèn)題。,臨床決策問(wèn)題舉例,是否需要使用昂貴的或?qū)颊哂袚p害的診斷技術(shù)以進(jìn)一步明確診斷？ 手術(shù)摘除？放射療法？還是保守的藥物治療？ 立即手術(shù)？還是進(jìn)一步觀察，待明確診斷后再安排治療？ 哪一種診斷或治療方案更符合成本效益原則？是否需要增大投入以獲得更好的效果？,決策問(wèn)題往往比較復(fù)雜,各備選方案均有利弊，需要權(quán)衡、折中后方可確定最佳方案。 實(shí)施某方案后其結(jié)局往往是不確定的每項(xiàng)診斷技術(shù)并非

3、百分之百準(zhǔn)確，均會(huì)產(chǎn)生假陽(yáng)性和假陰性。采用手術(shù)療法可能徹底治愈，也可能手術(shù)失敗病情無(wú)改變、病情加重、甚至導(dǎo)致死亡。,Probability of disease/outcome,,,,,Equal chance of occurring or not occurring,Certain not to occur,Certain to occur,,,,1,0.5,,P(disease)=0.33,0,機(jī)遇與風(fēng)險(xiǎn)并存,臨床醫(yī)生決策時(shí)依據(jù)

4、,直覺(jué)的（intuitive）經(jīng)驗(yàn)的（empirical）定性的（qualitative）,書(shū)本知識(shí)自己的經(jīng)驗(yàn)同事的意見(jiàn),,,,醫(yī)生,備選方案,基于,決策,循證與決策,通過(guò)查閱文獻(xiàn)、收集證據(jù)，醫(yī)生可以提高決策水平。然而，多數(shù)情況下難以找到與決策問(wèn)題正好吻合即直接的臨床試驗(yàn)證據(jù)，多是些“支離破碎”不完整的信息。即使找到了直接的證據(jù)，也因條件（環(huán)境）不同，患者特點(diǎn)不同，往往不能照搬采用。,決策分析（decision analysi

5、s）,充分利用收集到的信息或證據(jù)，通過(guò)建立數(shù)學(xué)模型，將各備選方案的利弊和不確定性有機(jī)地整合在一起加以比較，定量地確定優(yōu)劣，以實(shí)現(xiàn)科學(xué)決策。決策分析是一門(mén)綜合技術(shù)20世紀(jì)70年代決策分析方法被引入醫(yī)學(xué)領(lǐng)域,臨床決策分析,是指在臨床診斷和治療實(shí)踐中，為實(shí)現(xiàn)預(yù)定目標(biāo)，在充分收集和認(rèn)識(shí)現(xiàn)有信息的基礎(chǔ)上，通過(guò)建立數(shù)學(xué)模型，對(duì)各種備選方案及其可能產(chǎn)生的各種結(jié)局做出定性的分析和定量的計(jì)算，依此選擇和決定最佳診、治方案的過(guò)程。,決策的基本框架,有一

6、個(gè)明確具體的目標(biāo)（objective）有兩個(gè)及以上可選方案（project） 由誰(shuí)做出決策即決策者（decision maker） 現(xiàn)有條件或環(huán)境（condition）,什么是最佳診、治方案？（目標(biāo)）,準(zhǔn)確的診斷好的治療效果時(shí)間短病人痛苦少花費(fèi)低準(zhǔn)確的診斷是為了獲得好的治療效果；治療效果既包含對(duì)壽命的影響，也包含對(duì)生活質(zhì)量（包括精神心理因素）的影響，應(yīng)考慮全面和長(zhǎng)遠(yuǎn)。,決策的基本特征,是基于已知進(jìn)行的理論推斷，而非真實(shí)的

7、實(shí)驗(yàn)研究。受決策者的影響。在臨床決策中，診治方案的好壞應(yīng)取得患者的認(rèn)同，患者是重要的決策者。受現(xiàn)有條件或環(huán)境的影響,決策分析的基本步驟,提出問(wèn)題,建立模型,最 優(yōu) 化,解的評(píng)價(jià),決 策,I,II,III,IV,V,提出需要解決的問(wèn)題，確定目標(biāo)，并分析問(wèn)題所處的環(huán)境和約束條件。,用數(shù)學(xué)語(yǔ)言描述問(wèn)題，建立模型，并確定各有關(guān)參數(shù)。,選擇求解方法，求出最優(yōu)解。,通過(guò)靈敏性分析，對(duì)求得的解進(jìn)行分析和評(píng)價(jià)。,最后，確定最佳方案。,,,,,

8、決策分析的基本方法,對(duì)現(xiàn)有信息的充分收集和認(rèn)識(shí)是基礎(chǔ)基本理論是運(yùn)籌學(xué)和概率論 建立模型是核心 相關(guān)計(jì)算機(jī)軟件應(yīng)用是手段 衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)是重要內(nèi)容,運(yùn)籌學(xué)（Operations Research）,是一門(mén)用數(shù)學(xué)方法研究各種系統(tǒng)最優(yōu)化問(wèn)題的學(xué)科，它著重發(fā)揮已有系統(tǒng)的功能，應(yīng)用數(shù)學(xué)模型來(lái)求得合理運(yùn)用人力、物力和財(cái)力的最優(yōu)方案，為決策者提供科學(xué)決策依據(jù)。,運(yùn)籌學(xué)的基本內(nèi)容,＊線性規(guī)劃 ＊整數(shù)規(guī)劃 ＊非線性規(guī)劃＊?jiǎng)討B(tài)規(guī)劃 ＊圖論和

9、網(wǎng)絡(luò)分析＊決策論 ＊排隊(duì)論 ＊對(duì)策論＊存貯論…,運(yùn)籌學(xué)方法在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域應(yīng)用舉例,模型（model）,對(duì)現(xiàn)實(shí)事物或問(wèn)題的描述和抽象模型一般有如下特點(diǎn)：模型只是對(duì)現(xiàn)實(shí)事物中某一局部問(wèn)題的描述或抽象；模型可以比現(xiàn)實(shí)本身描述更為簡(jiǎn)單。模型是由與分析問(wèn)題有關(guān)的主要因素所構(gòu)成。 模型既能反映各有關(guān)因素之間的邏輯關(guān)系，也能反映它們之間的定量關(guān)系。,決策樹(shù)模型（decision tree）,某癌病人,1,,手術(shù)治療,保守治療,,1

10、,2,,死亡（0.2）,,無(wú)效（0.4）,好轉(zhuǎn)（0.4）,,無(wú)效（0.5）,好轉(zhuǎn)（0.5）,,,,,,,平均存活時(shí)間,0年,2年,5年,2年,4年,2.8年,3年,0?0.2+2?0.4+5?0.4,2?0.5+4?0.5,Markov模型（Markov model）,癌癥患者保守治療方案Markov模型示意圖,癌癥患者保守治療方案Markov模型循環(huán)過(guò)程示意圖,癌癥患者治療方案Markov循環(huán)決策樹(shù)簡(jiǎn)圖,評(píng)價(jià)指標(biāo),臨床上評(píng)價(jià)治療效果的

11、指標(biāo)很多：有效率、治愈率、病死率、生存率、期望壽命等具體選用哪個(gè)指標(biāo)，取決于決策所確定的目標(biāo)。 決策目標(biāo)應(yīng)考慮全面和長(zhǎng)遠(yuǎn)，治療效果既應(yīng)包含對(duì)壽命的影響，也應(yīng)包含對(duì)生活質(zhì)量（包括精神心理因素）的影響，故應(yīng)注意選用與之相適應(yīng)的評(píng)價(jià)指標(biāo)。,效用（utility）？,問(wèn)題：有一種治療方案若成功可以避免截肢手術(shù)造成殘疾，但該方案有一定風(fēng)險(xiǎn)，若失敗會(huì)導(dǎo)致死亡。該方案成功的可能性是多大時(shí)你愿意接受？70%？80%？還是其他？你愿意用多少年完

12、全健康的生命換取20年需半臥床處于患病狀態(tài)的生命？10年？12年？還是其他？,效用（utility）？,效用就是決策者對(duì)具體事物的滿意度或主觀價(jià)值判斷。它是決策者對(duì)當(dāng)前處境的體會(huì)、對(duì)未來(lái)的預(yù)期、對(duì)風(fēng)險(xiǎn)所抱的態(tài)度、以及個(gè)人性格特征等多種因素的綜合反映。效用雖然是主觀的價(jià)值判斷，但這種判斷是基于客觀實(shí)際做出的，只不過(guò)同時(shí)加載了個(gè)人的心理因素。用效用作為評(píng)價(jià)指標(biāo)，更符合決策本身的內(nèi)在特征，使決策分析結(jié)果更具說(shuō)服力。,效用——確定方法,效用

13、是一個(gè)無(wú)計(jì)量單位的指標(biāo)習(xí)慣上，常常賦予各種結(jié)局中最好的一個(gè)效用值為1，最壞的一個(gè)為0，居于中間的按其好壞依次賦予1到0之間的值。在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，身心完全健康和死亡常被看作最好和最壞的結(jié)局，分別取效用值為1和0。,感染乙型肝炎病毒后各種結(jié)局的效用標(biāo)尺（模擬）,效用——確定方法,調(diào)查患者、專業(yè)人員、一般人群直接測(cè)量尺度評(píng)分法（rating scale）標(biāo)準(zhǔn)賭博法（standard gamble）時(shí)間權(quán)衡法（time trade-o

14、ff）間接測(cè)量——多維度健康狀態(tài)分類系統(tǒng)（Multi-attribute Health Status Classification System）健康質(zhì)量量表（Quality of Well-Being，QWB）健康效用指數(shù)量表（Health Utilities Index，HUI）歐洲5維度生活質(zhì)量量表（Euroqol EQ-5D）簡(jiǎn)明健康調(diào)查問(wèn)卷（SF-36 Health Survey）&6維度健康狀況簡(jiǎn)表（SF-

15、6D）,質(zhì)量調(diào)整壽命年（quality adjusted life year，QALY）,QALY將生命長(zhǎng)短即期望壽命（life expectancy）和生活質(zhì)量（quality of life）有機(jī)地整合在一起，能夠全面反映診治方案對(duì)患者的終身影響。 1個(gè)QALY表示一個(gè)身心完全健康的人生存一年 QALY實(shí)際就是一個(gè)適合于醫(yī)學(xué)領(lǐng)域易于理解的效用指標(biāo),Quality of Life,Quality of life encompas

16、ses – in addition to physical, mental, and social functioning – environmental quality, subjective well-being, and life satisfaction.(McDowell and Newell 1996),QALY,,,,0,1,生活質(zhì)量,出生,死亡,生存年數(shù),面積為QALYs,用QALY做決策,,,成功（0.7）,,1,失

17、?。?.3）,,手術(shù),,1,,7,8,10,病人A,藥物,,,有效（0.6）,,無(wú)效（0.4）,,0,10,5,存活時(shí)間,健康,死亡,有病,嚴(yán)重疾病,存活狀況,1,0,0.7,效用指數(shù),0.5,10,0,7,效用QALY,2.5,7,5.2,10×0.7+0×0.3,7×0.6+2.5×0.4,2,參數(shù)的確定,決策分析中包含有兩類參數(shù)：概率（probability）參數(shù)，反映方案實(shí)施后各結(jié)局發(fā)

18、生的可能性。結(jié)果（payoff）參數(shù)，反映方案最終結(jié)局的價(jià)值。,參數(shù)的確定,估計(jì)參數(shù)的方法主要是廣泛查閱資料、專家咨詢、憑個(gè)人經(jīng)驗(yàn)判斷以及開(kāi)展必要的調(diào)查等。 既要確定每個(gè)參數(shù)最可能出現(xiàn)的那個(gè)值即基線值（baseline value），也要確定每個(gè)參數(shù)可接受的即合理的波動(dòng)范圍，以便進(jìn)行靈敏性分析觀察決策分析結(jié)果的穩(wěn)定性。,靈敏性分析（sensitivity analysis）,通過(guò)改變參數(shù)大小、甚至決策樹(shù)結(jié)構(gòu)（即包括和排除一些因素）來(lái)

19、觀察最優(yōu)解是否發(fā)生了改變。主要目的：評(píng)價(jià)最優(yōu)解的穩(wěn)定性和適應(yīng)范圍，在此基礎(chǔ)上做出最終決策。發(fā)現(xiàn)結(jié)果變化規(guī)律對(duì)將來(lái)進(jìn)行預(yù)測(cè)發(fā)現(xiàn)靈敏參數(shù)指明今后研究的重點(diǎn)是彌補(bǔ)參數(shù)估計(jì)時(shí)證據(jù)不可靠的重要手段。,靈敏度分析——方法,逐項(xiàng)替代法（單因素、多因素） 悲觀—樂(lè)觀法 閾值法（threshold）概率分析法Monte Carlo模擬,決策分析中應(yīng)注意的問(wèn)題,好的決策不等于一定有好的結(jié)果從概率角度出發(fā) 參數(shù)的估計(jì)是基礎(chǔ)靈敏度分析是補(bǔ)

20、充注重患者的意見(jiàn)注重追蹤決策,什么是好的決策？,Considers both positives and negatives of alternatives, and allows positives to compensate for negatives (is "compensatory").Considers present and future outcomes.Considers the objec

21、tive/values/outlook of decision makers. Makes appropriate use of all available relevant information.Come from Arthur Elstein and Alan SchwartzDepartment of Medical EducationCollege of Medicine, University of Illinoi

22、s at Chicago,什么是好的決策？,是否同時(shí)考慮了現(xiàn)在和將來(lái) 是否包括了所有的重要方案和結(jié)局 是否注重了決策者的心理、感受和意愿 是否充分利用了現(xiàn)有可靠的信息 是否考慮了證據(jù)不確定性的潛在影響,舉例1：對(duì)一種致死性的疾病是否應(yīng)當(dāng)采用手術(shù)進(jìn)行治療？,如果手術(shù)治療是唯一治療方法，選擇手術(shù)治療是沒(méi)有疑義的。但是，當(dāng)疾病不經(jīng)過(guò)手術(shù)治療也可能治愈的時(shí)候，或手術(shù)本身并不能保證治愈的效果，甚至手術(shù)本身也有致命的危險(xiǎn)時(shí)，如何做決策?,

23、Tree I,Tree II,有病概率對(duì)決策的影響,舉例2：是否需要進(jìn)一步診斷，陽(yáng)性者進(jìn)一步治療？,診斷試驗(yàn)均有漏診和誤診問(wèn)題；診斷、治療可能產(chǎn)生不良結(jié)果。不診斷、不治療可能承擔(dān)延誤治療的風(fēng)險(xiǎn)。,Tree I,Tree II,疾病不存在，不用治療？不用進(jìn)一步診斷而直接進(jìn)行治療？需要進(jìn)行新的診斷試驗(yàn)，根據(jù)新的試驗(yàn)結(jié)果確定是否需要治療？,Question?,檢查閾值（testing threshold）檢查－治療閾值（test-tr

24、eatment threshold）,,,Equal chance of occurring or not occurring,Certain not to occur,Certain to occur,,,,0,1,0.5,,,,,,檢查閾值,檢查－治療閾值,停止診斷治療與進(jìn)行新的診斷試驗(yàn)的價(jià)值相當(dāng),進(jìn)行新的診斷試驗(yàn)與肯定診斷進(jìn)行治療的價(jià)值相當(dāng),,,,,0,0,0.5,,,,,,檢查閾值,檢查－治療閾值,當(dāng)患病概率PPt-t時(shí)，直接治

25、療收益最大，獲得新的診斷信息反到會(huì)降低收益，直接治療為最佳方案。Pt<P<Pt-t時(shí)，需要獲得新的診斷信息再安排治療，先檢查再治療陽(yáng)性者為最佳方案。,Pt,Pt-t,,,結(jié)合自己的專業(yè)，提出一個(gè)需要解決的臨床決策問(wèn)題。,是一個(gè)重要的問(wèn)題？需要進(jìn)行決策分析嗎？決策的目標(biāo)是什么？是否有兩個(gè)以上行動(dòng)方案可供選擇？各方案利弊如何？實(shí)施某一方案后，結(jié)果會(huì)如何？是否存在不確定性？不同結(jié)果發(fā)生概率是否可判斷？如何判斷？每一結(jié)果