臨床試驗知識金丕煥

1、2024/1/21,研究生臨床試驗課,1,緒論,2024/1/21,研究生臨床試驗課,2,講課老師,金丕煥鄧 偉汪濤,2024/1/21,研究生臨床試驗課,3,學習目的,了解臨床試驗的原理、步驟和方法。 為做好臨床試驗打下基礎(chǔ)。了解怎樣科學嚴謹?shù)剡M行臨床醫(yī)學的研究。 為做好研究設(shè)計和分析打好基礎(chǔ)。正確認識臨床上和市場上的各種藥物、醫(yī)療技術(shù)和設(shè)備。 正確應(yīng)用各種藥物、醫(yī)療技術(shù)和設(shè)備。,2024/1/21,

2、研究生臨床試驗課,4,學習方法,1.各種原理。 如：”為什么要隨機化？“、”假陽性、假陰性和樣本大小估計的原理“。2.各種概念及其應(yīng)用。 如：”臨床試驗的分期“、”分析集”、”CFLO“、“請洗期”、“雙模擬”、”優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢“3.不要背公式。,2024/1/21,研究生臨床試驗課,5,臨床試驗,2024/1/21,研究生臨床試驗課,6,科學的臨床試驗,臨床試驗必須十分嚴格科學。《藥品臨床試驗管理規(guī)范》

3、Good Clinical Practice -GCP,2024/1/21,研究生臨床試驗課,7,臨床試驗的定義《藥品臨床試驗管理規(guī)范》,附錄2：名詞釋義1。臨床試驗（Clinical Trial):指任何在人體（病人或健康志愿者）進行藥品的系統(tǒng)性研究，以證實或揭示試驗用藥品的作用、不良反應(yīng)/或試驗用藥品的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定試驗用藥品的療效與安全性。注：是ICH (International Confer

4、ence of Harmonization) GCP的定義的譯文。,2024/1/21,研究生臨床試驗課,8,什么是藥品《藥品臨床試驗管理規(guī)范》,附錄2：名詞釋義15。藥品(Pharmaceutical Product): 指用于預(yù)防、治療、診斷人的疾病，有目的地調(diào)節(jié)人體生理機能并規(guī)定有適應(yīng)癥、用法和用量的物質(zhì)。(與試驗藥品不同),2024/1/21,研究生臨床試驗課,9,臨床試驗的定義Stuart J. Pocock: ,Any

5、 form of planned experiment which involves patients and is designed to elucidate the most appropriate treatment of future patients with a given medical condition.,2024/1/21,研究生臨床試驗課,10,臨床試驗的定義Lawrence M. Friedman: ,A cl

6、inical trial is defined as a prospective study comparing the effect and value of (s) against a control in human beings.,2024/1/21,研究生臨床試驗課,11,非藥物的臨床試驗,Lawrence M. Friedman: ：A clinical trial must employ one or more inte

7、rvention techniques. These may be “prophylactic, diagnostic or therapeutic agents, devices, regimens, procedures, etc.”,2024/1/21,研究生臨床試驗課,12,國際上關(guān)于藥物臨床試驗的分期,第一期：臨床藥理學毒理學研究 第二期： 療效的初步臨床研究 第三期：全面的療效評價  第四期：銷售后的監(jiān)測,

8、2024/1/21,研究生臨床試驗課,13,第一期：臨床藥理學毒理學研究,第一期是解決藥物對人的安全問題。實驗一般在志愿者身上進行。但有時，如放射治療等，則必需是在病人身上進行。 第一期試驗的主要目的是確定單一劑量。通常采用藥物遞增試驗。 藥物評價的第一步是估計在達到病人不能接受的毒性前的最大劑量。這種劑量稱為最大耐受劑量（Maximum Tolerance dose-MTD）。開始劑量可由動物試驗所得數(shù)據(jù)推導(dǎo)，然后增加

9、劑量以達到MTD。,2024/1/21,研究生臨床試驗課,14,第二期： 療效的初步臨床研究,第二期是小規(guī)模的藥物效果和安全性的研究，這一期試驗需要對每一個病人進行嚴密觀察。目的是篩選出有效藥物，排除無效或毒性過大的藥物，為第三期試驗打基礎(chǔ)。(Pocock: 很少超過100-200例/每藥。),2024/1/21,研究生臨床試驗課,15,第三期：全面的療效評價,在證明了藥物有相當?shù)男Ч?，就需要與當前的標準治療方法進行比較。這種