他克莫司治療激素療效不充分重癥肌無力的有效性和安全性.pdf

1、目的:
　　評價他克莫司膠囊治療激素療效不充分重癥肌無力的有效性和安全性。
　　方法:
　　觀察激素療效不充分重癥肌無力患者16例，采用隨機、雙盲、安慰劑對照研究，將患者隨機分成對照組（安慰劑組）和他克莫司組，觀察24周。主要療效指標為治療第12周和第24周時患者QMG評分的改善，次要指標為治療第12周和24周時MMT評分和ADL日常生活量表的改善。安全性指標用心電圖，肝功能，腎功能等評估。
　　結(jié)果:
　

2、　1.入選病例16例，揭盲后顯示對照組7例，脫落1例，他克莫司組9例，脫落0例。他克莫司組最后完成9例。
　　2.入選各組病人一般情況和特征、病史和初始癥狀評分無明顯改善，具有可比性。
　　3.療效分析:他克莫司組在治療第12周和第24周的QMG評分、MMT評分和ADL量表評分，與治療前比較有明顯改善，有明顯統(tǒng)計學差異(P＜0.05);對照組第12周和第24周的QMG評分、MMT評分和ADL量表評分，與治療前相比無明顯改善(

3、P＞0.05);他克莫司組在治療第24周和第12周相比，QMG評分、MMT評分和ADL評分，與治療前相比有明顯改善(P＜0.05)。
　　4.安全性評價:對照組和他克莫司組在治療前血常規(guī)、尿常規(guī)、肝功能、腎功能、心電圖等均正常。在試驗過程中有2例患者出現(xiàn)不良反應。對照組1例，主要表現(xiàn)為Cr增高(120μmol/l)，發(fā)生在服藥的12周，未作特殊處理，第24周時正常，完成試驗。他克莫司組出現(xiàn)不良事件出現(xiàn)1例，主要為ALT輕度增高，判