中醫(yī)軟指標療效評價模式初步研究——以原發(fā)性骨質(zhì)疏松癥為示范.pdf

1、目的：中醫(yī)軟指標主要是指通過醫(yī)生的觀察采集或患者的自我報告而獲得的，無法用儀器或其他手段直接進行精確測量的指標?；谌梭w和現(xiàn)代疾病的復雜性，以及中醫(yī)思維的特點，中醫(yī)軟指標具有主觀性、非線性、多維性、動態(tài)性、模糊性的基本特點，因此應當根據(jù)研究的需要采用適宜的評價方法。中醫(yī)軟指標的療效評價研究可以通過定量研究，定性研究，或定量定性研究相結合進行。中醫(yī)臨床四診信息所包含的大量中醫(yī)軟指標是中醫(yī)辨證論治的重要依據(jù)，因此以中醫(yī)癥狀為主的中醫(yī)軟指標的

2、評價，在中醫(yī)藥的臨床療效評價中具有重要的作用。而中醫(yī)臨床實踐內(nèi)容和診療思維的復雜性、非線性以及作為實踐和研究主體和客體的人所特有的主觀性和復雜性，令中醫(yī)軟指標具有主觀性、非線性、多維性、動態(tài)性、模糊性的特點，增加了中醫(yī)軟指標的科學測量和客觀評價的難度。而且目前在中醫(yī)臨床療效評價研究中，尚缺乏較為系統(tǒng)的中醫(yī)軟指標療效評價模式和相應的方法。因此，本研究旨在通過對中醫(yī)軟指標療效評價方法的系統(tǒng)性研究中，進一步探索中醫(yī)軟指標療效評價的基本步驟，嘗

3、試初步構建中醫(yī)軟指標療效評價的模式。 方法：本研究嘗試從了解中醫(yī)軟指標的特性入手，借鑒社會學、心理學、統(tǒng)計學等多學科、領域的知識和技術，探索適宜的中醫(yī)軟指標療效評價方法，并通過相對客觀的中醫(yī)軟指標篩選、重構和測量，將具有主觀性、復雜性特點的中醫(yī)臨床信息進行相對客觀的賦權和量化，并進一步采用較為適宜的方法對所得數(shù)據(jù)進行統(tǒng)計分析，從而構建中醫(yī)軟指標療效評價的模式，并對模式中的每一環(huán)節(jié)都通過原發(fā)性骨質(zhì)疏松癥腎陽虛證的示范研究，對中醫(yī)軟

4、指標療效評價模式進行初步驗證。 結果：中醫(yī)軟指標的規(guī)范是中醫(yī)臨床療效評價的重要基礎。中醫(yī)軟指標的規(guī)范可以包括中醫(yī)軟指標名稱的規(guī)范，語義的規(guī)范，醫(yī)理的規(guī)范和習慣用法的規(guī)范等內(nèi)容。但中醫(yī)軟指標的規(guī)范要求很高的權威性，而且其難度和工作量都很大，目前有其他大型課題正在進行以其為主的系統(tǒng)性研究，因此本課題不將其列為研究重點。但在本示范研究中所采用的名詞術語盡量以文獻當中所廣泛使用的術語為準，以期盡量貼近中醫(yī)軟指標的規(guī)范化要求。 中

5、醫(yī)軟指標的篩選是根據(jù)臨床研究的目的和干預措施等因素對中醫(yī)軟指標進行初篩和優(yōu)化的過程。初篩可以通過文獻研究，頭腦風暴法，德爾菲法，哥頓法，或參照前期臨床研究成果進行；軟指標的優(yōu)化除可應用上述指標初篩方法外還可以通過系統(tǒng)評價，臨床流行病學調(diào)查，條目分析和數(shù)理統(tǒng)計等方法來實現(xiàn)。具體使用何種方法進行指標的篩選宜結合研究的實際情況來決定。本示范研究中，以文獻調(diào)研和臨床調(diào)查為主，結合專家經(jīng)驗和條目分析方法進行中醫(yī)軟指標的篩選，初步確定原發(fā)性骨質(zhì)疏松

6、癥腎陽虛證的基本中醫(yī)軟指標為骨骼疼痛、腰膝酸軟、畏寒肢冷、下肢無力、疲倦乏力、動則氣促、發(fā)槁齒搖、小便清長、夜尿頻多等。經(jīng)條目分析中相關性分析和因子分析結果顯示各指標均具有較好的區(qū)分度。 中醫(yī)軟指標的重構，是對中醫(yī)軟指標結構的重新建構，即軟指標子系統(tǒng)的劃分，可以包括軀體、心理、社會等不同領域軟指標的構建，還包括對主要指標和次要指標的定義，以及對軟指標具體維度的劃分。中醫(yī)軟指標的維度一般包括軟指標的性質(zhì)程度，持續(xù)時間，發(fā)作頻率，相

7、關因素等。有些癥狀、體征所包含的維度較多，有些則較單一，臨床宜針對不同研究目的和側重點而制定具體的指標維度。目前絕大多數(shù)中醫(yī)臨床CRF的設計中，采用單維的軟指標設計。但在某些疾病或證候當中，軟指標在不同維度上的動態(tài)變化有時并非呈現(xiàn)平行的關系，或者軟指標在不同維度上的變化對于疾病或證候的發(fā)展轉(zhuǎn)化的影響不同，因而其重要程度亦不同。因此針對不同病證的具體特點，某些中醫(yī)軟指標在某些維度的細化研究是具有一定實際意義的。本示范研究中，對腰膝酸軟、畏

8、寒肢冷等部分中醫(yī)軟指標進行了頻繁程度和嚴重程度兩個維度的劃分；還對骨骼疼痛進行了具體部位的劃分。 中醫(yī)軟指標的測量是中醫(yī)軟指標療效評價模式的關鍵。在測量過程中影響因素的有效控制十分重要。測量方法包括觀察法，訪談法，測驗法，問卷法等基本方法。臨床病例報告表(CRF)作為問卷法的一種形式是目前中醫(yī)臨床研究中普遍采用的一種測量方法。CRF中通常對中醫(yī)軟指標采用等級的劃分方式，在目前大多數(shù)中醫(yī)臨床研究設計當中，多以無和有二分類方式，和無

9、、輕、中、重4級分類為主，也有少數(shù)采用無、輕、中、較重、極重5級分類方式，還有VAS法線性設計。本示范研究中，嘗試采用傳統(tǒng)的無、輕、中、重4級分類法，5級分類法和VAS法對他評和自評得分分別進行測量。 中醫(yī)軟指標的賦權是通過權重系數(shù)的賦予來劃分主要指標和次要指標的過程。賦權方法包括主觀賦權法、客觀賦權法和主客觀綜合賦權方法。目前的中醫(yī)臨床療效評價中多數(shù)采用的是主觀經(jīng)驗賦權的方法，而主觀、客觀賦權法皆有其各自優(yōu)缺點，主客觀綜合賦權

10、法則可以在一定程度上將二者的特點有機結合，最大限度地使賦權的結果接近真實。本示范研究中，嘗試采用基于RSR(秩和比)法的主客觀綜合賦權法，以分比(SR)和經(jīng)驗權重系數(shù)結合確定最終權重系數(shù)，與單純依據(jù)經(jīng)驗所得的權重相比較，各指標排序有所不同，單純運用主觀賦權法容易使評價結果具有較大的主觀隨意性。而將SR引入權重的計算當中，對權重系數(shù)有校正的作用，能夠在重視專家經(jīng)驗的基礎上，使權重的結果更為符合臨床實際。 中醫(yī)軟指標的量化目前一般采

11、用線性量化方法，亦可以采用M指數(shù)、冪函數(shù)等方法進行軟指標的非線性賦值，以適應中醫(yī)軟指標的非線性特點。本示范研究中，嘗試對比4級分類法、5級分類法和VAS法的量化差異，以及傳統(tǒng)線性量化和M指數(shù)、冪函數(shù)非線性量化方法的差異。結果顯示，傳統(tǒng)的4級癥狀分類方法雖記分簡便但對癥狀不同等級劃分較粗，不易反映細微的變化，而在多數(shù)重要指標上組間比較差異無統(tǒng)計學意義；5級癥狀分類方法亦不復雜，且經(jīng)生存質(zhì)量量表的廣泛應用證實其等級劃分較為科學，對部分指標組

12、間比較差異有統(tǒng)計學意義；VAS法則以其對癥狀的相對“精確”度量對多數(shù)指標組間比較差異均有統(tǒng)計學意義，但其缺點是部分患者因理解能力差異而需要在測量時進行適當講解。臨床宜根據(jù)不同軟指標的測量需求和指標特點，選擇不同方式進行測量。經(jīng)M指數(shù)非線性法量化后在組間和時點上顯示差異有統(tǒng)計學意義的指標較線性法明顯為多。而冪函數(shù)法非線性量化則與線性法差異不甚明顯。但對組間差異檢驗的效果能否恰當?shù)胤从沉炕椒ǖ目茖W性還有待大量試驗研究的進一步證實。

13、 中醫(yī)軟指標療效評價中宜建立適宜的療效評價標準，以進行客觀的干預效果評價。中醫(yī)軟指標的數(shù)據(jù)分析可以根據(jù)不同的研究目的和實際情況采用橫向資料分析方法，縱向資料分析方法，和綜合評價方法。臨床研究中具體采用何種方法宜根據(jù)研究的目的和需要進行預先設計。本示范研究中，嘗試應用衍生變量法、偽多變量方差分析法和輪廓分析法幾種多變量縱向數(shù)據(jù)統(tǒng)計方法。結果顯示，回歸系數(shù)衍生變量能夠通過計算各組的回歸系數(shù)比較組間趨勢的大致差異，差值衍生變量和校正均值衍生變

14、量可以通過計算差值和校正后的各組均值檢驗各指標的組間差異，其中由于校正均值屬于相對值，可以進行各指標間的橫向比較，對多變量分析較為適宜。偽多變量方差分析法通過將不同時點的數(shù)據(jù)視為多個變量而借用多變量方差分析來進行統(tǒng)計，從而可以縱向考察不同時點的組間差異。這兩種方法具有原理較易理解且操作較為簡便的優(yōu)點。輪廓分析法可以通過平行檢驗和重合檢驗考察數(shù)據(jù)整體變化趨勢的組間差異。 結論：中醫(yī)軟指標療效評價，可以通過中醫(yī)軟指標的規(guī)范－篩選－重