樣本量和內(nèi)部相關(guān)系數(shù)對分析整群干預(yù)試驗(yàn)的影響.pdf

1、整群隨機(jī)干預(yù)試驗(yàn)(clusterrandomizedinterventiontrial)的特征是隨機(jī)分配群(如家庭、學(xué)校、診所等)而不是分配個(gè)體到干預(yù)組和對照組。如果在分析此類數(shù)據(jù)時(shí)忽略群內(nèi)個(gè)體的相似性,對干預(yù)效應(yīng)的估計(jì)影響不大,但會(huì)低估干預(yù)效應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)誤,從而增大了犯第一類錯(cuò)誤的機(jī)會(huì)。但在檢索國內(nèi)外關(guān)于整群干預(yù)試驗(yàn)的文獻(xiàn)時(shí),卻發(fā)現(xiàn)許多分析忽略了內(nèi)部相關(guān)性(如采用獨(dú)立,檢驗(yàn)來分析整群干預(yù)試驗(yàn))。本研究通過公式推導(dǎo)和蒙特卡洛模擬研究給出以往

2、研究近似的正確結(jié)果,并且進(jìn)一步給出樣本量和內(nèi)部相關(guān)系數(shù)對整群干預(yù)試驗(yàn)以下幾方面的影響。
　　首先,通過公式推導(dǎo)、模擬實(shí)驗(yàn)、圖像解讀的方式給出了均衡設(shè)計(jì)的整群干預(yù)試驗(yàn)中樣本量和內(nèi)部相關(guān)系數(shù)是如何影響independent-t-test(即利用獨(dú)立t檢驗(yàn)來分析整群干預(yù)試驗(yàn))和cluster-t-test(即利用整群t檢驗(yàn)來分析整群干預(yù)試驗(yàn))的分析結(jié)果,并同時(shí)給出了獨(dú)立t檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量與整群t檢驗(yàn)統(tǒng)計(jì)量的關(guān)系式。一方面得到:當(dāng)獨(dú)立t檢驗(yàn)無統(tǒng)

3、計(jì)學(xué)意義時(shí),整群t檢驗(yàn)也一定無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。另一方面給出:對于同一個(gè)整群干預(yù)試驗(yàn),如錯(cuò)誤使用獨(dú)立t檢驗(yàn)時(shí)其正確整群t檢驗(yàn)的近似結(jié)果。最后,通過模擬研究得到:即使內(nèi)部相關(guān)系數(shù)很小但如果群內(nèi)數(shù)較多,兩種分析方法的差異仍舊很大(即當(dāng)設(shè)計(jì)效應(yīng)(DE)大于1.1后,對結(jié)果有直接的影響)。同時(shí),群數(shù)對結(jié)果有一定的影響,對于相同的設(shè)計(jì)效應(yīng),增大群數(shù)m會(huì)減少兩種分析方法結(jié)果之間的差距,但當(dāng)每個(gè)條件下的群數(shù)大于10后,兩結(jié)果求解的差異變化不大。
　　

4、其次,通過模擬實(shí)驗(yàn)評估非均衡設(shè)計(jì)整群干預(yù)試驗(yàn)中樣本量和內(nèi)部相關(guān)系數(shù)對整群試驗(yàn)干預(yù)效應(yīng)推斷的影響。為調(diào)整不均衡因素的影響,我們采用加權(quán)的整群t檢驗(yàn)(群內(nèi)數(shù)加權(quán)法、最小方差加權(quán)法、相等權(quán)重加權(quán)法),并給出了不同加權(quán)方法的適應(yīng)條件。結(jié)果顯示(1)不均衡程度對獨(dú)立t檢驗(yàn)的影響并不是很大,反而設(shè)計(jì)效應(yīng)對不同分析方法影響較大;當(dāng)設(shè)計(jì)效應(yīng)小于1.1時(shí),獨(dú)立t檢驗(yàn)與三種加權(quán)方法的整群t檢驗(yàn)結(jié)果接近。(2)不均衡程度對不同加權(quán)方法有一定的影響,當(dāng)群內(nèi)數(shù)接

5、近均衡設(shè)計(jì)時(shí)(不均衡程度較小),3種加權(quán)方法的結(jié)果比較相近且比較好。但是當(dāng)群內(nèi)數(shù)不均衡程度較大時(shí),僅當(dāng)設(shè)計(jì)效應(yīng)比較小(DE＜1.4),3種加權(quán)方法的結(jié)果相近,且此時(shí)有群內(nèi)數(shù)加權(quán)法略優(yōu)于相等權(quán)重法。但是當(dāng)設(shè)計(jì)效應(yīng)比較大時(shí)(DE＞1.4),群內(nèi)數(shù)加權(quán)方法并不理想。(3)最小方差加權(quán)法在任何條件下都比較穩(wěn)定,建議使用。(4)當(dāng)群內(nèi)數(shù)大于100時(shí),相等權(quán)重加權(quán)法和最小方差加權(quán)法得到的結(jié)果幾乎一致。
　　再次,本研究通過MonteCarlo

6、模擬給出了樣本量和內(nèi)部相關(guān)系數(shù)對混合效應(yīng)模型(mixedeffectsmodel)中干預(yù)效應(yīng)推斷的影響。一般來說,混合效應(yīng)模型中參數(shù)的估計(jì)以似然估計(jì)(ML)或限制似然估計(jì)(REML)為主。而對于干預(yù)效應(yīng)的推斷,可以用Wald卡方檢驗(yàn),或以此為基礎(chǔ)的近似t檢驗(yàn)。并且,對于t檢驗(yàn)SAS的PROCMIXED程序中有不同的自由度選擇。模擬結(jié)果顯示:干預(yù)組和對照組群數(shù)大于20時(shí),可提高干預(yù)效應(yīng)推斷的卡方檢驗(yàn)的可信區(qū)間覆蓋率并減少一類錯(cuò)誤。群自由度

7、法優(yōu)于其他兩種方法,但當(dāng)每組群數(shù)大于25時(shí),PROCMIXED中不同檢驗(yàn)的結(jié)果接近。因此,群數(shù)是影響干預(yù)效應(yīng)推斷的最重要因素,而PROCMIXED程序的t檢驗(yàn)要選擇恰當(dāng)?shù)淖杂啥取?br>　　最后,通過MonteCarlo模擬給出了在單因素隨機(jī)效應(yīng)模型中,樣本量和內(nèi)部相關(guān)系數(shù)如何影響隨機(jī)效應(yīng)的方差估計(jì)。模擬實(shí)驗(yàn)利用SPSS的MIXED程序,用REML法求得隨機(jī)效應(yīng)的方差估計(jì)值。結(jié)果顯示:內(nèi)部相關(guān)系數(shù)對隨機(jī)效應(yīng)的方差估計(jì)影響較大;當(dāng)p＞0.