ssODNs結合小分子化合物對β-地中海貧血病人特異iPS細胞系基因修復的研究.pdf_第1頁
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文檔簡介

1、β-地中海貧血是最常見的單基因遺傳?。∕onogenic Disorders,MGDs）之一，它是由位于人類第11號染色體上的HBB基因突變導致血紅蛋白合成不足或缺失而引起的血液系統(tǒng)疾病，對人類健康構成嚴重威脅。
　　誘導多能干細胞（Induced Pluripotent Stem Cells，iPSCs）技術為MGDs的治療提供了新的思路。利用傳統(tǒng)的基因定點編輯技術結合打靶載體即可對基因突變進行修復，然而這種打靶效率極低，同時藥

2、物篩選也會引起基因組小片段缺失或插入改變，這為臨床治療應用帶來了一定的安全隱患。人工核酸酶技術尤其是CRISPR/Cas9（Clustered Regulatory InterspacedShort Palindromic Repeatassociated endonuclease9）技術的發(fā)展為基因編輯提供了極大的便利，它構建簡單、廉價，普通實驗室即可完成，大大提高了基因操作的效率及簡便性。
　　在本研究中，我們建立了β-41/

3、42（-TCTT）地中海貧血純合病人特異來源的多能干細胞系即β-iPSCs，利用單鏈供體寡核苷酸（single-strand oligodeoxynucleotides，ssODNs）、小分子化合物L755507以及高保真CRISPR/Cas9（Clustered Regulatory InterspacedShort Palindromic Repeatassociated endonuclease9）核酸酶技術對β-iPS細胞進行基

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