配對設(shè)計率差及率比置信區(qū)間構(gòu)建新方法.pdf

1、背景:
　　配對率數(shù)據(jù)在生物統(tǒng)計學應(yīng)用領(lǐng)域中極為常見。對于配對率數(shù)據(jù)，不論在非劣、優(yōu)效還是等效性驗證中，置信區(qū)間都扮演著重要的角色。對于配對率差的置信區(qū)間構(gòu)建，目前推薦的Tango score近似法的置信區(qū)間寬度相對較寬，推薦的非條件精確置信區(qū)間及對應(yīng)的近似非條件精確置信區(qū)間運算量較大。Lange等人將靈敏度、特異度當成特殊的AUC，為配對率的置信區(qū)間構(gòu)建提供了一條新思路。但現(xiàn)有非參數(shù)法計算復雜，限制了其應(yīng)用。對于配對率比的置信區(qū)

2、間構(gòu)建，已有的模擬研究得出了不一致的結(jié)論，因此需要對已有方法重新進行模擬比較。本研究在已有方法的基礎(chǔ)上增加了新的基于不同相關(guān)系數(shù)處理方法的MOVER法構(gòu)建策略。
　　目的:
　?、倮肁UC基于U統(tǒng)計量的非參數(shù)構(gòu)建方法構(gòu)建配對率差的非參數(shù)置信區(qū)間，并與已有方法進行模擬比較;②基于MOVER法提出兩種新的配對率比置信區(qū)間構(gòu)建策略，并與已有方法進行模擬比較。
　　方法:
　?、賹⒙蕯?shù)據(jù)表示為U統(tǒng)計量的表達式，基于st

3、ructural component方法構(gòu)建配對率協(xié)方差陣;基于正態(tài)分布及t分布近似構(gòu)建配對率差的非參數(shù)置信區(qū)間方法。②采用兩種不同的相關(guān)系數(shù)調(diào)整方法構(gòu)建配對率差MOVER Wilsonscore置信區(qū)間，并將所有方法進行模擬比較。③模擬比較評價指標采用置信區(qū)間覆蓋率、平均/中位寬度以及尾側(cè)不覆蓋率比值指標。
　　結(jié)果:
　　基于U統(tǒng)計量，本研究構(gòu)建了基于正態(tài)分布及自由度為n-1的t分布近似配對率差置信區(qū)間。基于配對率相關(guān)系

4、數(shù)φ估計，本研究基于φ的連續(xù)性矯正法給出了新的MOVER置信區(qū)間構(gòu)建策略。同時本研究基于將配對率四格表數(shù)據(jù)當做多項分布數(shù)據(jù)，得出了基于多項分布率比的MOVER置信區(qū)間構(gòu)建策略。模擬研究得出:①對于配對率差的置信區(qū)間，本研究提出的基于自由度n-1的t分布非參數(shù)法與Tango score法的覆蓋率在各參數(shù)設(shè)置下均高于94％，并且除了在小樣本情況下，本研究提出的非參數(shù)方法置信區(qū)間寬度比Tango score法置信區(qū)間要窄，尾側(cè)不覆蓋率指標各參

5、數(shù)設(shè)置下均有較好的表現(xiàn)。相比精確置信區(qū)間法本研究提出的非參數(shù)法計算更為簡單。②對于配對率比置信區(qū)間法，本研究提出的φ連續(xù)性校正MOVER Wilson score覆蓋率整體表現(xiàn)最優(yōu)，置信區(qū)間寬度較窄。近似score法及本研究提出的基于多項分布MOVER法表現(xiàn)次之。就尾側(cè)不覆蓋率來講，基于近似score法、基于多項分布對數(shù)變換MOVER法及φ連續(xù)性校正MOVER Wilson score法要優(yōu)于其他方法。
　　結(jié)論:
　　本研