我國罕見病藥品可及性評價指標體系的構(gòu)建與影響因素分析.pdf

1、目的:明確評價我國罕見病藥品可及性的指標體系和影響藥品可及性的障礙因素,尋找改善我國罕見病患者用藥可及性和生命質(zhì)量的有效政策與管理模式。
　　方法和內(nèi)容:通過文獻研究法明確罕見病、罕見病藥品、藥品可及性等概念,同時回顧了國內(nèi)外罕見病相關(guān)法律政策、我國的罕見病醫(yī)療保險政策,借鑒國際上建立的藥品可及性指標體系,初步篩選罕見病藥品可及性評價指標體系;運用德爾菲專家咨詢法和主觀賦權(quán)法,構(gòu)建罕見病藥品可及性評價三級指標體系;利用模糊模式識別

2、法和指標排序,判斷每一指標的重要性和可行性;利用結(jié)構(gòu)式調(diào)查法對全國范圍內(nèi)罕見病患者用藥可及性影響因素進行調(diào)查,分析我國罕見病患者用藥可及性的障礙因素和促進罕見病藥品可及性的有效管理策略。
　　結(jié)果:通過兩輪德爾菲專家咨詢活動在可獲得性、可利用性、可負擔性和系統(tǒng)反應性四個方面確定了罕見病藥品可及性評價指標體系,具體包括:4個一級指標、9個二級指標、79個三級指標,并利用主觀賦權(quán)法確定了指標權(quán)重。通過模糊模式識別法和指標排序識別指標的

3、重要性、可行性。最后,通過對全國范圍內(nèi)罕見病患者用藥可及性影響因素的調(diào)查,發(fā)現(xiàn)影響罕見病患者用藥可及性的主要障礙因素有:醫(yī)藥費用負擔重,醫(yī)療保險報銷困難,罕見病藥品可獲得性低,罕見病診斷、治療困難,罕見病藥品用藥安全問題,罕見病患者融入社會困難,國家對罕見病的防治建設不足。
　　結(jié)論:國家應制定罕見病藥品激勵政策;制定罕見病診斷、治療指南;建設罕見病診斷、治療系統(tǒng);建立罕見病藥品信息交流平臺;提高罕見病醫(yī)療保險覆蓋和報銷水平;支持