中藥新藥用于癡呆的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）20170413

1、中藥新藥用于中藥新藥用于癡呆癡呆的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則的臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿征求意見(jiàn)稿）國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心藥品審評(píng)中心20172017年4月1中藥中藥新藥新藥用于用于癡呆癡呆的臨床臨床試驗(yàn)試驗(yàn)指導(dǎo)原則指導(dǎo)原則一、概述一、概述癡呆是以認(rèn)知損害為特征的臨床綜合征，是老年人常見(jiàn)的器質(zhì)性精神障礙之一，可由神經(jīng)變性、腦血管病、感染、外傷、營(yíng)養(yǎng)代謝障礙、腫瘤等多種原因引起。我國(guó)已進(jìn)入老齡化社會(huì)，60

2、歲以上人群中癡呆患病率為7.2%，高于6.2%的世界平均水平，患病人數(shù)約1500萬(wàn)，占全球14。其中阿爾茨海默病（AD）是以進(jìn)行性認(rèn)知損害為特征的神經(jīng)變性病，占60~80%，患病人數(shù)約1000萬(wàn)，是發(fā)達(dá)國(guó)家癡呆人數(shù)總和。阿爾茨海默病（Alzheimer’sdiseaseAD）是最常見(jiàn)的原因阿爾茨海默病，占所有癡呆原因的7080%，患病率隨年齡而增長(zhǎng)，約5年患病率增加1倍，65歲4%，65~74歲15%，75~84歲44%，≥85歲58%

3、。其次是血管性癡呆（vulardementiaVaD），占1520%。防治形勢(shì)非常嚴(yán)峻。癡呆是一個(gè)世界性治療難題，從傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)中尋求智慧和方法已成為國(guó)內(nèi)外共識(shí)。然而，我國(guó)癡呆臨床研究起步較晚，上一版中藥治療癡呆的臨床試驗(yàn)指導(dǎo)原則發(fā)表過(guò)去15年，已經(jīng)不能滿足中藥治療癡呆臨床研究的新要求。因此我們組織該領(lǐng)域的專家共同討論修訂了新的中藥治療癡呆的臨床研究指導(dǎo)原則。目前針對(duì)AD的臨床試驗(yàn)數(shù)量最多，方法學(xué)也最成熟，因此本指導(dǎo)原則將重點(diǎn)對(duì)中藥治療AD

4、的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)相關(guān)的重要問(wèn)題給出參考意見(jiàn)。VaD作為第二大癡呆原因，盡管在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方面與AD存在差異，但也有相當(dāng)多的共同點(diǎn)，我們將在本指導(dǎo)原則的第二部分對(duì)涉及VaD臨床試驗(yàn)的相關(guān)問(wèn)題進(jìn)行說(shuō)明。本指導(dǎo)原則主要包括AD和VaD，其他原因所致癡呆如額顳葉癡呆（FTD）、帕金森病癡呆（PDD）、路易體癡呆（LBD）、皮質(zhì)基底節(jié)變性、進(jìn)行性核上性麻痹、克雅病等可參考本指導(dǎo)進(jìn)行臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)。上市前的藥物開(kāi)發(fā)包括Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗(yàn)，Ⅲ期臨床